在古代连续剧中，无臭无味，但有着剧毒的砒霜多以“自杀神药”、“暗算利器”出现。但日前，我国科学家发现，剧毒的砒霜有潜力成为治疗白血病的靶向药物。
砒霜，即三氧化二砷（arsenictrioxide,ATO），是最具商业价值的砷化物，也是最古老的毒物之一。早在李时珍的《本草纲目》中，就提到了ATO的应用。《本草纲目》里砒石的主要成分就是砷剂，当时主要用于治疗各种化脓性疾病和结核性疾病。ATO的临床应用已有近45年的历史，已经是治疗急性早幼粒细胞白血病最常见的一线药物。
日前，医院、中国科学院过程工程所生化工程国家重点实验室、北京大学等专家的研究成果《以铁蛋白为基础的砷靶向递送到不同类型的白血病具有很强的抗白血病治疗效果》，发表在科学杂志《自然·纳米技术》上。
研究团队在前期的工作中证实CD71（转铁蛋白受体1，TfR1）在多种类型的白血病细胞中均稳定高表达，进一步研究发现其可作为白血病细胞通用靶点。铁蛋白可被CD71识别，是极具转化潜力的天然靶向载体材料，为了提升ATO治疗效果并扩展适应症，双方优势互补、学科交叉，提出了利用CD71配体铁蛋白作为药物载体的创新策略，针对ATO实现了靶向递送，显著提高了ATO治疗白血病的疗效，进一步降低其毒副作用，并拓展了白血病的使用类型。该项研究有望推动ATO治疗白血病的临床转化和应用，实现中药现代化。
该研究显示，通过创新剂型的高效递送，有望实现砒霜现代化的新突破，让砒霜成为治疗白血病的靶向药物。
研究团队表示，上述成果属于临床前研究，实际临床疗效仍有待进一步验证。鉴于Fn为人体内源组分并且ATO为已批准用药，该制剂具有较好临床转化潜力。研究团队正在按照相关要求合作推进后续的研发和转化。
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